#1300万元一针罕见病药物国内获批临床试验# 【1300万元一针“史上最贵药”，将落地中国】 据公开消息显示，诺华的Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，国外定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），也被称为“史上最贵药物”，不过，Zolgensma只需注射一次即可。近日，据中国国家药监局药品审评中心公示，该药在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，目前，全球仅批准三款SMA治疗药物。其中，Zolgensma是一种基因疗法，通过提供人类SMN基因的功能副本，通过单次静脉注射持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展，从而解决SMA的遗传根源。（21世纪经济报道；贝塔）
更多大陆媒体动态
【可可爱爱！#国字脸小猴子撞脸牛爷爷#】5月16日，浙江绍兴，嵊州市虎踞动物园内一只“国字脸”黑帽悬猴成了网红。...
人民日报
2022/05/16 23:00
#三联深夜树洞# 哪句话曾支撑你坚持下去：____________。
三联生活周刊
2022/05/16 23:00
【#国宝说晚安#[月亮]】今天的#国宝睡前故事#，来自辽宁省文物考古研究所藏品：玉凤，晚安。
新华网
2022/05/16 23:00
转发@CCTV4：【#瑞典政府宣布将申请加入北约#】当地时间5月16日15时，瑞典首相安德松和温和党主席克里斯特松举行联...
21世纪经济报道
2022/05/16 22:59
#南财对话#南财记者专访腾讯公益慈善基金会执行秘书长窦瑞刚，详戳http://t.cn/A6XxaT8i (21财经)
21世纪经济报道
2022/05/16 22:56
【 深圳拟定老人买保健品7日无理由退货 深圳拟规定不得强迫开通自动续费 】近日，《深圳经济特区消费者保护条例（...
新闻晨报
2022/05/16 22:56
【缺猪了？#生猪期价反弹逾20%#】随着养殖产能去化的深入，猪价反转是确定性事件，且消费刚需属性使得确定性进一步...
凤凰网财经
2022/05/16 22:52
#象寻#【#象寻股东回应员工发文祝早日倒闭# 此事已解决】5月16日下午，象寻数字科技（上海）有限公司（以下简称象...
极目新闻
2022/05/16 22:52
#不明原因儿童肝炎元凶到底是谁# 【不明原因儿童肝炎已在20多个国家和地区出现；“元凶”到底是谁？每经连线欧洲疾...
每日经济新闻
2022/05/16 22:52
相关视频最多人关注
每日经济新闻其他动态
全站最新消息
长夜漫漫，我为你精心调制了一剂安眠药：十分乐观加一分豁达，十分糊涂加一分放松，去火气三分，不要焦，不要燥，...
魔鬼管理学
2022/05/16 23:00
【可可爱爱！#国字脸小猴子撞脸牛爷爷#】5月16日，浙江绍兴，嵊州市虎踞动物园内一只“国字脸”黑帽悬猴成了网红。...
人民日报
2022/05/16 23:00
#三联深夜树洞# 哪句话曾支撑你坚持下去：____________。
三联生活周刊
2022/05/16 23:00
【#36氪深度# |焦点分析｜虚拟偶像顶流A-SOUL塌房：一场失败的商业实验】 谁说虚拟偶像就不会塌房？两天内，由字节...
36氪
2022/05/16 23:00
【#国宝说晚安#[月亮]】今天的#国宝睡前故事#，来自辽宁省文物考古研究所藏品：玉凤，晚安。
新华网
2022/05/16 23:00
转发@CCTV4：【#瑞典政府宣布将申请加入北约#】当地时间5月16日15时，瑞典首相安德松和温和党主席克里斯特松举行联...
21世纪经济报道
2022/05/16 22:59
转发@神回复吐槽帝：#会跳舞的小狗真解压又可爱# 还有谁没看过小狗勾跳舞？？ 真的是解压又可爱，忍不住一起动起来...
人间奇趣大赏
2022/05/16 22:58
斯特拉斯堡赛首轮，6号种子斯蒂芬斯以6-2/4-6/1-6遭波黑幸运落败者贝尔贝罗维奇🇧🇦逆转，惨遭五连败。 排名只有3...
新浪网球
2022/05/16 22:58
#第一次见这种化妆方法# 不得不说，这样化妆还挺省事的……[doge]http://t.cn/A6Xxxq9r
微天下
2022/05/16 22:58
转发@大脑切片：#原来贵价雪糕也有平替# http://t.cn/A6Xxo8ob
颜王爷
2022/05/16 22:57
无惧做自己 天天储蓄幸福⋯ 透过慢慢微小的储蓄 累积出日益丰盛的幸福感～ 祝福你 每天都走在喜乐自由的幸福路上❤...
侯佩岑
2022/05/16 22:56
#南财对话#南财记者专访腾讯公益慈善基金会执行秘书长窦瑞刚，详戳http://t.cn/A6XxaT8i (21财经)
21世纪经济报道
2022/05/16 22:56
【 深圳拟定老人买保健品7日无理由退货 深圳拟规定不得强迫开通自动续费 】近日，《深圳经济特区消费者保护条例（...
新闻晨报
2022/05/16 22:56
【#向全世界安利我的cp#】#宁檬一家三口和男保姆陆既明#｜#电视剧请叫我总监[超话]#爆甜剪辑[给你小心心]——啊啊...
追剧情报社
2022/05/16 22:55
转发@天秀bot：这视频给我看紧张了[哆啦A梦害怕] #这视频给我看紧张了# http://t.cn/A6XxK2Cu
全能选手
2022/05/16 22:55
转发@神回复吐槽帝：#会跳舞的小狗真解压又可爱# 还有谁没看过小狗勾跳舞？？ 真的是解压又可爱，忍不住一起动起来...
小熊劈叉
2022/05/16 22:54
